基因治疗制剂生产

对于目前的无数疾病以及患者治疗无望或者治疗手段有限的情况，基因疗法具有前所未有的治疗和治愈潜力。目前，全球共有数百种基因疗法正在开发，开发者当中既有初创公司，也有成名已久的行业领导者。

成功开发基因疗法需要有别于其他生物试剂（比如单抗）生产的专业知识。这种模式需要独特的病毒载体生产和专门的 测试 能力，这也是仅有的能够确定候选生物疗法是否成功的两个领域。由于成熟工艺模板的缺乏、监管指南的变化以及加快项目进度的需要，基因治疗生产商要想一开始就把事情做对，困难重重。

鉴于基因疗法带来的巨大机遇和挑战，与经验丰富的技术伙伴或者合同开发和生产组织（CDMO)联手合作，以确保工艺开发、规模放大、生产和监管合规取得成功，就显得至关重要。